I ricercatori dell'Università di Tel Aviv (TAU) hanno recentemente scoperto un metodo per somministrare una terapia neurologica direttamente al cervello umano utilizzando una versione modificata del Toxoplasma gondii, comunemente noto come "il parassita del gatto".
Una delle sfide più grandi nel trattamento delle malattie neurologiche è far passare i farmaci attraverso la barriera ematoencefalica, un'unità anatomica-funzionale che impedisce il passaggio di sostanze dal sangue al cervello.
"È molto difficile somministrare farmaci al cervello tramite il flusso sanguigno; questo è particolarmente vero per molecole di grandi dimensioni come le proteine che svolgono molte funzioni importanti all'interno della cellula",
ha affermato il Prof. Oded Rechavi del Dipartimento di Neurobiologia e della Sagol School of Neuroscience della TAU, che ha guidato lo studio.Lo studio è stato condotto in collaborazione con Shahar Bracha, dottorando di Rechavi, e con la professoressa Lilach Sheiner, scienziata israeliana ed esperta di toxoplasma dell'Università di Glasgow . I risultati sono stati recentemente pubblicati sulla rivista scientifica Nature Microbiology .Per risolvere il problema della barriera ematoencefalica, il team di ricerca ha utilizzato il Toxoplasma gondii, che può infettare un'ampia varietà di organismi, compresi gli esseri umani, ma si riproduce solo nell'intestino dei gatti. Si stima che un terzo della popolazione mondiale venga infettato dal parassita a un certo punto della propria vita.
"La maggior parte delle persone non avverte nemmeno l'infezione o manifesta solo lievi sintomi influenzali",
ha aggiunto Rechavi. Ciò che ha reso il parassita il candidato perfetto per il nuovo studio è la sua capacità di penetrare nel cervello umano e di sopravvivervi in uno stato dormiente, senza riprodursi. Sfruttando questa sua caratteristica il team ha modificato geneticamente il Toxoplasma gondii per secernere proteine terapeutiche.
"Il parassita ha tre distinti sistemi di secrezione", ha spiegato Rechavi."Uno dei sistemi 'spara' un 'arpione' nel neurone, per consentire la penetrazione. Una volta dentro, il parassita forma una specie di cisti in cui continua a secernere proteine in modo permanente. Abbiamo modificato il DNA del parassita per fargli produrre e secernere le proteine dal potenziale terapeuticoche vogliamo,".
Come parte dello studio, il team ha iniettato animali modello transgenici con il parassita geneticamente modificato per produrre e secernere proteine che viaggiano nei nuclei cellulari. Gli animali transgenici hanno normalmente un gene estraneo deliberatamente inserito nel loro genoma.Gli scienziati hanno quindi raccolto prove sufficienti per dimostrare che le proteine erano state trasportate nell'area bersaglio ed erano rimaste attive nei nuclei dei neuroni. Lo studio attuale si è concentrato principalmente su una proteina chiamata MeCP2, la cui carenza è associata alla sindrome di Rett, una rara malattia neurologica che colpisce il modo in cui si sviluppa il cervello. I ricercatori hanno sottolineato, tuttavia, che il metodo potrebbe rivelarsi utile nel trattamento di una serie di malattie causate dalla carenza o dall'espressione anomala di una determinata proteina. Per garantire un'implementazione terapeutica sicura ed efficace del metodo, sia per la somministrazione di farmaci che per l'editing genetico, è stata fondata un'azienda denominata Epeius Pharma, in collaborazione con Ramot , la società di trasferimento tecnologico dell'Università di Tel Aviv, e con i servizi di ricerca e innovazione dell'Università di Glasgow.
Luciano Bassani
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